Обмен генами?

Итак, генная терапия заключается в извлечении гена, исправлении его мутации и возвращении исправленного в организм, верно?

Можно ли также вынуть ген из организма и вставить совершенно другой?

Я читал об этом исследовании, в котором ученый обнаружил четыре гена, которые, по-видимому, ответственны за создание высокой, средней и низкой чувствительности к кастрюле. Гены: COMT, DRD2, DRD1 и OPRK1.

DRD1 – чаще встречается у людей с пониженным восприятием боли.

Гены COMT и OPRK чаще встречались у пациентов с умеренной болью.

Вариант гена DRD2 чаще встречался у лиц с высоким болевым восприятием.

Так, например, можем ли мы удалить ген DRD2 у человека с высокой чувствительностью к боли и ввести в него DRD1, чтобы у него была низкая чувствительность к боли?

Это технически возможно?

Во-первых, у нас пока нет технологии для генной терапии человека. Будет возможно в ближайшем будущем, и наиболее вероятным кандидатом является технология CRISPR/Cas9 . Что касается вашего фактического вопроса, есть несколько подходов к исправлению мутации, идея заключалась бы в том, чтобы напрямую исправить мутацию без «обмена генами». Что касается вашего вопроса о боли, проблема заключается в том, что очень трудно предсказать, что произойдет, если «выключить» ген и «вставить» новый.
Поэтому генная терапия, по крайней мере в начале, будет использоваться для лечения основных генетических заболеваний (таких как синдром Прадера-Вилли или болезнь Гентингтона ), а не для игры с чувствительностью.
@cagliari2005 Я бы не сказал, что мы пока не можем проводить генную терапию у людей, но очевидно, что она находится на ранних стадиях, глибера одобрена. А CRISPR/Cas9 подходит только для определенных методов генной терапии, таких как восстановление точечных мутаций. Исправление больших делеций или инверсий требует доставки целых генов.
@ user137 вы правы. Думал больше о вопросе и о реальных целевых геномных модификациях. Однако хороший момент.
@user137 В то время как генная терапия для лечения полностью развитого человека имеет много препятствий и технических шансов, CRISPR/Cas9 можно использовать для целенаправленной замены генов посредством репарации, направленной по гомологии addgene.org/crispr/zhang/faq/#HR

Ответы (3)

Это уже давно возможно. Взгляните на эту статью, посвященную испытаниям ретровирусных векторов, используемых для испытаний генной терапии . У одного ребенка развилась лейкемия, после чего испытания по всему миру были приостановлены.

В статье, однако, отмечается, что многие страны решили приступить к испытаниям, поскольку, как говорится, «во благо». Но статьи в основных СМИ, как правило, прославляют истинные причины таких решений, потому что такие вопросы регулируются гораздо более сложными этическими соображениями.

Но, двигаясь вперед, мы признали необходимость в таргетной генной терапии, поэтому одним из наиболее многообещающих методов на данный момент является метод Crispr/Cas9 , как отмечено в комментариях выше.

Так у нас есть технология? Да.

Должны ли мы идти вперед с этим?

Я бы сказал нет. Но я бы тоже сказал да.

Почему такое разделение во мнениях?

Мы многого не понимаем. Еще несколько лет назад некодирующая часть генома была просто мусором. Теперь это важный регулирующий партнер. Еще недавно понимание архитектуры хромосом не было понято, теперь мы знаем, что архитектура хромосом играет роль в экспрессии генов. В 2002 году эпигеномика была в зачаточном состоянии, мы считали, что «центральная догма» — это догма, некодирующие РНК — просто какой-то хлам, который вы склонны собирать, потому что транскрипционная машина не знает, что она делает, а архитектура хромосом? это вряд ли имело значение в более грандиозной схеме клетки. В целом камера была гораздо более простым местом. Теперь мы знаем больше, чем вчера, и меньше, чем узнаем завтра, поэтому, если бы я был человеком, вся жизнь которого представляет собой продолжительный эпизод страдания, я бы выбрал те варианты, которые у меня есть. Если бы я был человеком, который может жить с легким дискомфортом, я бы работал над этим.

+1, поскольку в целом я согласен, но конкретный пример некодирующего генома, который считается мусором, я считаю неправильным. Мы знали, что существует много некодирующей регуляторной ДНК, по крайней мере, с конца 90-х годов. И линия проекта ENCODE «это все функционально» была просто маркетингом.

Когда вы спрашиваете:

Можно ли вынуть ген из организма и вставить совершенно другой?

Ответ положительный. Технологии нокаута генов доступны в экспериментальных научных областях. Вы можете уничтожить ген-мишень, заменив его геном, устойчивым к лекарствам.

Вы можете поменять местами гены, используя культивируемые клетки, однако было бы практически невозможно поменять местами гены в клетках тела животного. Но надежда еще есть. iPS-клетки могут быть получены от человека и других животных. Затем технологию можно применять для культивирования iPS-клеток. Трансплантация дифференцированных иПС-клеток может быть возможна для замены тканей, имеющих проблемы, если анатомические структуры позволяют это сделать.

Деталей восприятия боли я не знаю, но может быть не все так просто. Вы можете классифицировать гены по чувствительности к боли, но на биохимическом уровне механизмы повышения чувствительности могут быть разными. Я мог бы проверить это, хотя, возможно, я не смогу сделать вывод.

Возможна вставка нового гена в другой организм.
Техника очень новая. Я знаю, что делал это в школе, где у нас была колония бактерий, и мы делали с ними некоторые вещи, чтобы некоторые из этих бактерий «приняли» ген, который позволил бы им жить на другой чашке с пертием.

Если вас интересуют эти темы, попробуйте поискать в Google «Генетически модифицированные бактерии».

Также вот сайт, который показывает с несколькими изображениями, какая техника используется на самом деле: Ссылка

Редактировать: Что касается разрезания ДНК, для некоторых бактерий (таких как кишечная палочка) известна вся генетическая структура. Таким образом, доступны маркеры, которые разрезают ДНК бактерий прямо в определенном месте.

Это не отвечает на вопрос, так как речь идет о высших организмах и нетиг-бактериях. Модификация бактерий — не совсем новая техника, она применяется уже около 40 лет.