Я думал, что генная терапия, проводимая на клетках-мишенях, которые постоянно регенерируют, может быть эффективной только в течение ограниченного времени. То есть через некоторое время эффект постепенно сходит на нет, в зависимости от того, насколько быстро обновляются клетки-мишени. Другими словами, пациент должен время от времени получать генную терапию, чтобы продолжать получать желаемый эффект.
С другой стороны, при нацеливании на клетки, которые не делятся/не обновляются, такие как глаз, генная терапия может и действительно излечила слепоту раз и навсегда, и пациент больше не нуждается в инъекциях генной терапии.
Так что же насчет других болезней, которые якобы излечивает генная терапия? Я думаю, они включают заболевания крови, такие как гемофилия, и некоторые серьезные нарушения иммунной системы? Я думал, что в основном это клетки, которые действительно регенерируют, такие как костный мозг и печень?
Краткий ответ
Как делящиеся, так и неделящиеся клетки могут быть навсегда модифицированы с помощью генной терапии с использованием векторов, которые включают свою полезную нагрузку в хромосомную ДНК хозяина.
Генная терапия на
основе векторов может применяться с использованием векторов , таких как модифицированные ретровирусы или аденовирусы , которые включают свою полезную нагрузку в хромосому хозяина.
Независимо от того, реплицируются ли трансформированные клетки, да или нет, родительские, а также любые возможные дочерние клетки будут нести новую ДНК. Например, иммунодефицит успешно лечили с помощью генной терапии, но первые испытания привели к раку крови и костей, потому что стволовые клетки начали бесконтрольно размножаться, следовательно, делящиеся клетки определенно могут быть трансформированы навсегда. Фактически, когда клетки зародышевой линии трансформируются таким образом, даже потомство хозяина унаследует их.
Источники
— Американская медицинская ассоциация
— Изучение генетики
— Университет Юты
Лес
АлисаД
Лес